未列入國家采購范疇 “孤兒藥”叫好不叫座

在大多數(shù)人的眼中，“孤兒藥”（罕見病用藥）的開發(fā)像是殉道者，與罕見病治療的渴求相伴相生，攜手走過醫(yī)藥無助的荊棘路，只為能于黑暗中閃耀出一米明朗的陽光。

在目前世界上已經(jīng)確認(rèn)的5000多種罕見病中，絕大部分仍屬無藥可治，剩下來有藥可治的那一小部分被稱作“孤兒藥”的，價錢卻非常昂貴，一般難以承受巨大經(jīng)濟(jì)壓力的家庭需要通過罕見病救助計劃慈善贈藥項目來獲得免費(fèi)藥物。

對“孤兒藥”來說，叫好不叫座的現(xiàn)實，與尚未列入國家采購范疇的立法空白，仍未能如基藥一樣獲得業(yè)界的普遍重視。

在治療常見病、多發(fā)病和重大疾病的藥物更容易獲得研發(fā)者青睞，而罕見病藥物由于市場邊緣化和開發(fā)成本較高的現(xiàn)實情況下，顯而易見的利潤與市場因素，使國內(nèi)藥物研發(fā)者更多關(guān)注的是常見病和多發(fā)病的藥物研發(fā)，而選擇忽視用于治療罕見病的“孤兒藥”的開發(fā)。更毋庸說國內(nèi)制藥企業(yè)在對“孤兒藥”的引進(jìn)與生產(chǎn)方面，愈顯無人問津。

盡管我國已經(jīng)在許多藥物政策中包含了一些對罕見病用藥開發(fā)的鼓勵措施，但目前尚未制訂罕見病管理和罕見病藥物管理制度，許多文件仍未有具體細(xì)則出臺。特別是在對研發(fā)經(jīng)費(fèi)的補(bǔ)助、幫助藥品申請者按要求進(jìn)行研究設(shè)計、稅額減免等措施上仍未到位。

與之相較的是，目前發(fā)達(dá)國家在罕見病用藥管理制度上采取的都是經(jīng)濟(jì)杠桿等各種優(yōu)惠政策，運(yùn)用強(qiáng)大的國家經(jīng)濟(jì)實力保障鼓勵“孤兒藥”的研發(fā)與生產(chǎn)。如美國根據(jù)《罕見病藥品法》，使罕見病藥物通過研究經(jīng)費(fèi)補(bǔ)助、藥品申請協(xié)議書幫助和稅額減免獲得了長足的發(fā)展，更令美國成為目前罕見病藥物的主要出口國；日韓等國也通過立法的方式確立了罕見病藥物生產(chǎn)激勵機(jī)制；法國是全球第一個制訂罕見病計劃的歐洲國家，前總統(tǒng)薩科齊在第一個罕見病計劃的基礎(chǔ)上，制訂了新的罕見病計劃，并于2010年生效。

在業(yè)界對比發(fā)達(dá)國家針對罕見病用藥立法成效的影響下，國內(nèi)醫(yī)藥行業(yè)專家紛紛呼吁對罕見病防治及藥物可及性立法，并明確相應(yīng)的罕見疾病的預(yù)防、篩檢和研究等相關(guān)費(fèi)用的財政補(bǔ)充。

盡管政策的風(fēng)向已經(jīng)開始轉(zhuǎn)向“孤兒藥”開發(fā)領(lǐng)域，卻仍未能撩動企業(yè)踏上開發(fā)和生產(chǎn)此類藥物的神經(jīng)，其中最重要的阻礙，莫過于無法回避的高開發(fā)投入與低經(jīng)濟(jì)收益的強(qiáng)烈對比。因此，相較國內(nèi)藥企對“孤兒藥”的麻木，外企“孤兒藥”長驅(qū)直入且一直獨占市場的行為，造成了罕見用藥選擇愈發(fā)窘迫，患者只能選擇昂貴的進(jìn)口藥甚至無藥可用。

其實，“孤兒藥”到暢銷藥之間，可能并未如想像般布滿荊棘。而加大開發(fā)和生產(chǎn)“孤兒藥”的力度，不僅能夠有效解決罕見病用藥的可及性問題，或者還能令藥企獲得更大的效益。日本的“孤兒藥”發(fā)展計劃的優(yōu)厚條件，其實已經(jīng)令國外的“孤兒藥”研發(fā)企業(yè)趨之若鶩。目前日本指定的182只“孤兒藥”中，超過半數(shù)都是外國企業(yè)研發(fā)的，大部分是用于治療感染性、血液系統(tǒng)、神經(jīng)肌肉和比較普遍的兒科疾病。

同時，普遍被公認(rèn)為難以獲利的公益事業(yè)的“孤兒藥”研發(fā)，也可能誕生暢銷藥物。例如當(dāng)年因?qū)е隆昂１獌骸钡拇罅砍錾诿绹擞洃浿辛粝聭K痛記憶的“反應(yīng)?！笔录纳忱劝?，因其對多種罕見的自身免疫疾病和麻風(fēng)病造成的自身免疫癥狀都有不錯的療效，也被FDA于1998年批準(zhǔn)重新上市，應(yīng)用于治療多發(fā)性骨髓瘤、麻風(fēng)結(jié)節(jié)性紅斑等疾病。

再有，如今大眾所熟知的美容圣品肉毒桿菌毒素，就是一個暢銷“孤兒藥”的例子。最初，肉毒桿菌毒素的適應(yīng)癥是治療罕見的頸部和眼部肌肉痙攣，但隨后人們意外發(fā)現(xiàn)了它有消除皺紋的功效，肉毒桿菌毒素由此完成了從“孤兒藥”到暢銷藥品的華麗蛻變，也使研發(fā)它的愛力根（ALLERGAN）公司獲得了一筆數(shù)量可觀的意外之財?，F(xiàn)在，肉毒桿菌毒素更是添加了慢性偏頭痛、原發(fā)性腋窩多汗癥等一系列適應(yīng)癥，愈發(fā)成為一種廣受歡迎的藥物。

當(dāng)然，在肉毒桿菌毒素開始被廣泛使用之后，曾經(jīng)有過是否應(yīng)當(dāng)取消其享受“孤兒藥”優(yōu)惠政策資格的爭論。不過最終肉毒桿菌毒素的“孤兒藥”身份還是得以保留，因為它畢竟為治療罕見病作出了貢獻(xiàn)。

或許我們是時候要轉(zhuǎn)變一下對“孤兒藥”太過功利的思維方式了，“孤兒藥”的生產(chǎn)開發(fā)并非總是要擺出殉道者的姿態(tài)。真正的藥品，它的價值所在應(yīng)該是其所必須具有的拯救公眾于病患危難與成就國民健康的重要使命，而非以擁有潛藏巨大的經(jīng)濟(jì)效益來成就引人矚目的耀眼光環(huán)。

罕見病藥物由于市場邊緣化和開發(fā)成本較高的掣肘，顯而易見的利潤與市場因素，使國內(nèi)藥物研發(fā)者更多關(guān)注的是常見病和多發(fā)病的藥物研發(fā)。

來源：醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報 作者：王海洋

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