罕見病特效藥或?qū)⑦M醫(yī)保目錄

6月5日，人力資源社會保障部表示，‘下一步，隨著醫(yī)療保險籌資和保障水平的不斷提高，以及對新藥特藥的安全有效性的認可度進一步提高，逐步將罕見病患者急需的特效藥納入醫(yī)療保險藥品目錄?！?

治療罕見疑難病癥的特效藥一直游離于醫(yī)保體系之外，讓患者只能自認倒霉的或?qū)⒊蔀闅v史。6月5日，人力資源社會保障部表示，“逐步將罕見病患者急需的特效藥納入醫(yī)療保險藥品目錄?！边@個答案鼓舞人心。然而，意向并未落地，在實際推行過程中，或面臨不少困難。

6月5日，人力資源社會保障部表示，‘下一步，隨著醫(yī)療保險籌資和保障水平的不斷提高，以及對新藥特藥的安全有效性的認可度進一步提高，逐步將罕見病患者急需的特效藥納入醫(yī)療保險藥品目錄?！?

這個答案鼓舞人心。然而，意向并未落地，在實際推行過程中，或面臨不少困難。

局限性

目前，罕見病患者中僅血友病實現(xiàn)了一定程度上的醫(yī)保。

按照醫(yī)保的劃分，在城鎮(zhèn)職工和城鎮(zhèn)居民中，甲型血友病患者的用藥可以報銷。而由于醫(yī)保的地方性特征，報銷比例也因各地財政情況而有不同?；\統(tǒng)來說，我國東部地區(qū)較中部和西部地區(qū)樂觀一些。

以北京為例，“報銷比例平均在85%以上?！敝袊阎颐貢L關(guān)濤告訴新金融記者，在城鎮(zhèn)職工中，血友病患者的報銷比例分階段分別是，1萬到3萬報銷比例為85%，3萬到4萬報銷比例是90%，4萬到10萬報銷比例達到95%，而10萬到30萬報銷比例又降到80%。

30萬是城鎮(zhèn)職工的年度內(nèi)報銷上限。假設(shè)一名血友病患者一年的用藥費用恰好是30萬，患者本身需要承擔的是6萬，分攤到12個月，平均每個月是5000元?！八阍蹅兊慕?jīng)濟收入，能夠想到，還是很沉重的。”關(guān)濤說，“只是說會好很多?！倍擎?zhèn)居民的報銷上限僅是城鎮(zhèn)職工的一半，15萬。

在醫(yī)保的覆蓋下，血友病患者仍需面臨一定的支付壓力，且這是在北京。北京是將血友病納入醫(yī)保政策，沒有明確區(qū)分是甲型還是乙型，也沒有指明是哪種藥物。而更多的地區(qū)是將血友病特效藥納入醫(yī)保目錄，這種情況下，乙型血友病患者通常使用的特效藥凝血酶原復合物就無法完成報銷。

原因在于，“凝血酶原復合物在醫(yī)保目錄中是作為肝臟疾病，以及手術(shù)大出血時使用。”話外意便是，凝血酶原復合物的適應(yīng)癥標簽中并不包括乙型血友病，“但目前為止，凝血酶原復合物是乙型血友病患者的唯一用藥?！标P(guān)濤說。

藥物的適應(yīng)癥中沒有提及這類病，但對于患者而言，這種藥物是特效藥、救命藥，可是使用后卻需要自付全部費用，不能報銷?！斑@是一個缺失?！标P(guān)濤表示，他正在起草相關(guān)建議，希望凝血酶原復合物能夠同時作為乙型血友病患者的用藥納入醫(yī)保目錄。

這樣的情況不在少數(shù)。成骨不全癥患者使用的是雙磷酸鹽類藥物，這種藥物在國外已經(jīng)開始作為成骨不全癥的特效藥在應(yīng)用，但在國內(nèi)，這種藥物的適應(yīng)癥中并沒有成骨不全癥。它目前在國內(nèi)的適應(yīng)癥是用于絕經(jīng)期婦女的骨質(zhì)疏松。

“這種藥物本來的研發(fā)是用于骨質(zhì)疏松，后來發(fā)現(xiàn)對于成骨不全癥患者提高骨密度方面也非常有效，但并不能完全治愈，只能減少骨折的次數(shù)?！贝赏尥藓币姴￡P(guān)愛中心工作人員肖磊向新金融記者表示，一個藥品申請一個適應(yīng)癥，要經(jīng)過一系列的臨床試驗、審批流程，跟它重新做一次新藥的上市沒有太大區(qū)別。

而相比于絕經(jīng)期婦女的骨質(zhì)疏松，作為罕見病之一的成骨不全癥，它的發(fā)病人數(shù)要少很多。藥企在考慮市場和利潤的前提下，往往會放棄增添這個適應(yīng)癥，以省掉前期藥物在臨床試驗和審批過程中相當大的投入。

當然，也不盡是所有的藥物審批都如此之難。綠色通道也是有的，只不過是在很“偶然”的情況下——在我國血液制品八因子嚴重緊缺、大面積供應(yīng)不足的2006年到2007年，德國拜耳公司的基因重組八因子產(chǎn)品拜科奇就走了一條綠色通道?！罢Ｇ闆r下需要一到兩年時間，拜科奇用了一到兩個月。”知情人古吉表示。

嘗試推進醫(yī)保在區(qū)分城鎮(zhèn)職工和城鎮(zhèn)居民之外，還有新型農(nóng)村合作醫(yī)療下稱新農(nóng)合。

在今年3月衛(wèi)生部召開的全國新型農(nóng)村合作醫(yī)療和農(nóng)村衛(wèi)生服務(wù)工作會議上，衛(wèi)生部副部長劉謙表示，選取1/3左右的統(tǒng)籌地區(qū)，開展包括血友病在內(nèi)的12類重大疾病的醫(yī)療保障試點工作。

這意味著，農(nóng)村地區(qū)的血友病患者也將部分納入醫(yī)保范疇。而血友病在醫(yī)保政策上取得的成績，離不開中國血友之家一直以來的不懈努力。

“我們作為患者組織，要有明確的訴求?！标P(guān)濤表示，中國血友之家的定位是立足于政策倡導，結(jié)合血友病的經(jīng)驗來看，很多時候，“是國家不知道，國家也是由人來組成的，罕見病有上千種，全部被知曉，很難?！?

有了明確的訴求，就要不斷地呼吁，切實地反映患者的生存狀況?！坝羞@種信息的話，政府應(yīng)該聽取，嘗試，這個很重要。如果直接拒絕掉，什么也不會有?！标P(guān)濤說。

政府在這一過程中所起到的作用至關(guān)重要。政府是制度的建立者，古吉向新金融記者轉(zhuǎn)述一位臺灣病友的話，“任何人都不能給我的一生以保障，只有一個可以，就是制度。”而醫(yī)保屬于制度。

盡管血友病在醫(yī)保政策上取得的成績有目共睹，但這仍是一個循序漸進的過程，就像關(guān)濤總結(jié)的那樣，是政府不斷嘗試的結(jié)果。

血友病最早在陜西不但進了醫(yī)保目錄，還列入門診特種病，即患者在不住院治療、只在門診就診的情況下就可以進行費用報銷?！暗怯袟l規(guī)定，一個病人一年的治療費用不得超過1000元?！惫偶f，“這樣進和不進沒有區(qū)別，相當于開了一個玩笑?！?

這樣苛刻的上限要求確實起不到實質(zhì)性作用，但不得不承認，至少政府是將血友病歸到醫(yī)保范疇，為后來報銷費用上限的提高奠定了基礎(chǔ)。

醫(yī)保政策在國家層面給出指導性意見后，地方根據(jù)各自的政治經(jīng)濟狀況而定，并由地方財政來支付。地方的財政實力和領(lǐng)導的開明程度導致各地醫(yī)保政策的差異化。

在這方面做得比較好的，有青島、蘇州和廣州。“這三個地方的醫(yī)保目錄要比國家醫(yī)保目錄更寬泛?！惫偶f，“在青島，血友病的小孩是全免費治療，一分錢都不用墊付，有專業(yè)的支付平臺?！?

而更多的情況是，“各地方大都會先看看手里的錢，然后做嘗試。”關(guān)濤認為這是積極有益的，他以廣東的血友病政策為例，“報銷上限逐步的調(diào)整，從一年4萬到5萬，一直到幾十萬。”

而在美國，則沒有上限一說。通過社會保險或者商業(yè)保險，能夠?qū)崿F(xiàn)90%以上的報銷比例，有的甚至100%?！盎颊咧恍杳磕昀U納專門針對罕見病的商業(yè)保險，比其他投保人多繳納1000美元，就能夠用上幾十萬美元甚至更貴的任何罕見病藥物?！毙だ诒硎尽?

其中的原因離不開制度的約束，“美國在1983年制定的《孤兒藥法案》和2002年《罕見病法案》，規(guī)定商業(yè)保險不能拒絕罕見病患者投保?！毙だ谡f，但在我國，很多商業(yè)保險的條款中往往把罕見病排除在外，不予投保。

在慈善組織參與之后，對符合貧困等條件的患者，他們能夠提供一定比例的經(jīng)濟援助，或者與藥企合作，向患者贈藥。但這畢竟不是長久之策，要解決根本問題，還是要依靠國家政策。而人力資源社會保障部的這個意向無疑是非常好的一步。

來源：新金融觀察

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