科學(xué)家成功操控蛋白質(zhì)制造中的信號(hào)閱讀

　　美國(guó)科學(xué)家在近日出版的《自然》雜志上撰文指出，針對(duì)活體酵母細(xì)菌的實(shí)驗(yàn)以及在試管中進(jìn)行的實(shí)驗(yàn)證實(shí)，他們能夠操控蛋白質(zhì)制造過(guò)程中的信號(hào)閱讀，將來(lái)可以通過(guò)修改遺傳編碼來(lái)治愈遺傳疾病?？茖W(xué)家們希望將這種他們稱為“現(xiàn)代醫(yī)學(xué)奇跡”的技術(shù)用于人體試驗(yàn)，最終治療囊腫性纖維化、肌肉萎縮癥等遺傳疾病。

　　遺傳信息被編碼在DNA（脫氧核糖核酸）中，作為身體自己的“使用說(shuō)明書(shū)”，向細(xì)胞發(fā)布制造蛋白質(zhì)的指令，指導(dǎo)身體如何發(fā)育、如何執(zhí)行功能。如果DNA出錯(cuò)，會(huì)使細(xì)胞失效或不朝它們應(yīng)該“前進(jìn)”的方向發(fā)育，導(dǎo)致人罹患遺傳疾病。

　　身體細(xì)胞會(huì)依照該說(shuō)明書(shū)制造出相應(yīng)的蛋白質(zhì)，但是，DNA片段上的錯(cuò)誤或變異會(huì)影響蛋白質(zhì)的制造。一般情況下，當(dāng)某個(gè)未成熟的“停止”信號(hào)出現(xiàn)時(shí)，它會(huì)命令細(xì)胞部分地停止閱讀遺傳編碼，導(dǎo)致身體制造出不完全的、縮短的蛋白質(zhì)。

　　而現(xiàn)在，科學(xué)家們表示，他們能將“停止”信號(hào)變?yōu)椤扒斑M(jìn)”信號(hào)，使細(xì)胞能完全地閱讀指令，最終制造出正常的、長(zhǎng)度完整的蛋白質(zhì)。這套系統(tǒng)通過(guò)修改信使RNA（mRNA）來(lái)起作用，mRNA通常將DNA發(fā)出的指令轉(zhuǎn)運(yùn)到細(xì)胞來(lái)制造蛋白質(zhì)。

　　科學(xué)家們已經(jīng)在活的酵母細(xì)菌身上和試管實(shí)驗(yàn)中證實(shí)了這一結(jié)論，他們希望盡快將其應(yīng)用于人體試驗(yàn)。

　　該研究的領(lǐng)導(dǎo)者、紐約羅徹斯特大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的余一濤（音譯）說(shuō)：“這是一個(gè)非常令人震驚的發(fā)現(xiàn)，我們從來(lái)未曾想過(guò)能改變停止信號(hào)。”

　　另一名研究者羅伯特·邦伯拉表示，盡管這項(xiàng)發(fā)現(xiàn)還處于早期階段，但其重要性卻不容置疑，因?yàn)椤澳軌虿僮鞯鞍踪|(zhì)的制造過(guò)程是現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的奇跡”，最新突破有望幫助科學(xué)家改變治療囊腫性纖維化、肌肉萎縮癥和某些癌癥等致命性遺傳病的治療方向。

來(lái)源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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