在研藥物美曲普?。╩etreleptin）治療脂營(yíng)養(yǎng)不良的成效顯著

據(jù)悉，Amylin制藥公司近日宣布了一項(xiàng)在研藥物美曲普?。╩etreleptin）治療脂營(yíng)養(yǎng)不良長(zhǎng)期研究的最新分析結(jié)果，該藥是人類激素瘦素的類似物。這項(xiàng)研究由美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生院NIH的美國(guó)國(guó)家糖尿病及消化、腎臟疾病協(xié)會(huì)（NIDDK）的研究人員開(kāi)展。分析結(jié)果由Amylin制藥公司研發(fā)部資深副總裁醫(yī)學(xué)博士Christian Weyer于4月17日在圣地亞哥舉辦的第20屆美國(guó)臨床內(nèi)分泌學(xué)家協(xié)會(huì)（AACE）年會(huì)和臨床會(huì)議上公布。

在這項(xiàng)已進(jìn)行了十多年的研究中，NIH研究人員檢測(cè)了美曲普汀對(duì)罕見(jiàn)的先天性或后天性脂營(yíng)養(yǎng)不良患者幾種代謝異常的影響，所述異常包括糖尿病及高甘油三酯血癥（血流中甘油三酯水平高）。美曲普汀治療使糖化血紅蛋白（A1C）和甘油三酯水平較基線大幅下降（A1C是超過(guò)3個(gè)月的平均血糖指標(biāo)，甘油三酯是脂肪儲(chǔ)存在體內(nèi)的主要形式）。患者在治療4個(gè)月時(shí)可見(jiàn)明顯療效，在長(zhǎng)達(dá)數(shù)年的治療中療效保持穩(wěn)定。

此研究對(duì)55名接受美曲普汀治療的脂營(yíng)養(yǎng)不良患者進(jìn)行分析，這是截至目前為止人數(shù)最多的脂營(yíng)養(yǎng)不良隊(duì)列研究報(bào)告。在基線水平，75%的患者罹患糖尿病并且沒(méi)有有效控制血糖（A1C水平≥7%），75%的患者罹患高甘油三脂血癥（甘油三脂水平≥200 mg/dL）。美曲普汀治療使兩項(xiàng)指標(biāo)的基線水平大幅下降，患者在接受治療四個(gè)月內(nèi)見(jiàn)到明顯療效，在長(zhǎng)達(dá)數(shù)年的治療中療效穩(wěn)定。糖尿病患者的A1C水平均值下降，從基線水平9.4%降至第三年的7.0%以下；處于基線水平的高甘油三脂血癥患者的甘油三酯濃度中值也下降，從基線水平500 mg/dL降至第三年的200 mg/dL以下。

用藥后出現(xiàn)的不良事件與已知的脂營(yíng)養(yǎng)不良共病（胰腺炎、蛋白尿、自身免疫性或慢性肝炎）或是該藥的預(yù)期藥理作用相同，如接受大劑量胰島素的患者在在胰島素敏感性升高時(shí)的體重減輕或由胰島素誘發(fā)的低血糖癥。

Weyer博士稱，罕見(jiàn)的脂營(yíng)養(yǎng)不良患者常早年發(fā)病，罹患急性和慢性并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)高，但目前可用的治療方案卻非常有限。對(duì)于患這種常使人變虛弱的慢性代謝病的患者來(lái)說(shuō)，分析的結(jié)果確認(rèn)了美曲普汀是一項(xiàng)重大進(jìn)步的潛力。研究人員將繼續(xù)努力工作，以期將這種可能的治療藥物盡快推向市場(chǎng)。

來(lái)源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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