新藥VX-770：針對(duì)引起肺囊性纖維化的基因變異

一項(xiàng)新研究表明，一種針對(duì)囊性纖維化潛在病因的藥物VX-770在其II期臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出希望。這項(xiàng)研究發(fā)表在11月18日那期的《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（New England Journal of Medicine）上。

如果最終VX-770獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，其標(biāo)志著首次得到囊性纖維化患者肺發(fā)生了什么故障治療，而不僅僅是癥狀的治療。

根據(jù)該項(xiàng)研究，僅有4%-5%囊性纖維化患者攜帶特殊基因變異，而這種在研藥物VX-770可治療該基因變異。

但囊性纖維化基金會(huì)總裁兼首席執(zhí)行官Robert Beall表示，VX-770僅是一種新藥中的第一個(gè)藥物，該種新藥的部分藥物已進(jìn)入研發(fā)流水線，其可能以類似方式對(duì)攜帶其他囊性纖維化相關(guān)基因變異的患者起作用。

“對(duì)于囊性纖維化疾病，從來沒有這樣一種希望和樂觀的感覺，” Beall說?！斑@是首次發(fā)現(xiàn)囊性纖維化基本缺陷的治療方法。如果我們能早日治療該疾病，也許我們將不會(huì)罹患損害肺臟并最終奪走人們的生命的各種感染。”

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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