FDA放行全球首個人體人類胚胎干細胞臨床試驗

　　Geron公司首席執(zhí)行官托馬斯?奧卡爾瑪博士表示批評人士沒有讀過該公司呈送給FDA的長達2.8萬頁的數(shù)據(jù)?！叭魏芜^度指責和阻礙干細胞臨床試驗的做法都是不可取的。”

　　FDA日前明確全球首個授權(quán)在人體上開展的人類胚胎干細胞療法試驗。

　　這一臨床試驗將令人們首次了解這項技術(shù)的安全性和可能的療效。由于具有廣泛潛在的醫(yī)療用途，干細胞療法一直受到期待，但也備受政治和倫理爭議困擾。

　　里程碑式的重要決定

　　這項臨床試驗將在新受到脊椎損傷的患者中測試由美國Geron公司與加州大學歐文分校開發(fā)的干細胞。

　　FDA最初在2009年初明確了這項臨床試驗。但在患者開始治療前，在一些注射這種細胞的大鼠體內(nèi)發(fā)現(xiàn)結(jié)節(jié)，F(xiàn)DA因此叫停了這項試驗。Geron公司不得不重做大鼠試驗，并開發(fā)更好的檢查細胞純度的方法。

　　Geron公司于7月30日宣布，F(xiàn)DA對干細胞臨床試驗已經(jīng)放行。

　　胚胎干細胞能轉(zhuǎn)化成體內(nèi)所有類型的細胞?？茖W家們設想，將來干細胞可以用于將受損或處于疾病狀態(tài)的組織替換，治療多種疾病。

　　“我認為對這個行業(yè)而言，F(xiàn)DA的這一決定是一個非常重要的里程碑?！奔永锔＠麃喸偕t(yī)學研究所所長阿蘭?特勞森在表示，他補充說，對這項試驗的叫停令干細胞研究蒙上陰影。“重新開始試驗治療患者，并證明這種療法的安全性是非常重要的?！?/p>

　　但由于這些細胞的培養(yǎng)涉及破壞人胚胎細胞，因此備受爭議，盡管一些研究人員表示他們能夠避免損傷人胚胎細胞。

　　胚胎干細胞研究引起的政治問題已延續(xù)了幾屆美國總統(tǒng)任期，宗教保守派對破壞或使用人類胚胎細胞持堅定的反對態(tài)度。

　　前任美國小布什總統(tǒng)限制聯(lián)邦政府對一些克隆或顯存細胞系進行資助。奧巴馬總統(tǒng)取消了這些限制，逐漸開始批準聯(lián)邦政府資助更多的細胞系研究。

　　位于加州門洛帕克市的Geron 公司，將胚胎干細胞轉(zhuǎn)化成支持神經(jīng)生長的少突膠質(zhì)細胞前體。這些前體細胞可在脊椎損傷部位注射。

　　人們希望，這些細胞可以修復神經(jīng)細胞周圍的髓磷脂，恢復一些神經(jīng)傳輸信號的能力。雖然讓高位截癱患者從輪椅上站起來尚不可期，但可以期望恢復一些運動與知覺。

　　長達2.8萬頁的數(shù)據(jù)呈交FDA

　?、衿谂R床試驗將招募十位患者，主要測試這種療法的安全性。假設這種方法確實有效，在這種療法被證實和進入廣泛使用之前，必須耗時多年開展進一步測試。

　　Geron公司首席執(zhí)行官托馬斯?奧卡爾瑪博士指出，擬議中的7個研究機構(gòu)中，已有兩個臨床研究基地的倫理委員會批準了這項試驗，在未來數(shù)月中，可能開始第一例患者治療。

　　奧卡爾瑪博士將不會公布這些研究機構(gòu)的具體地點，他表示，此舉是為了保護患者隱私免受來自媒體的影響。

　　 “我們不會讓這種情況發(fā)生，以免破壞試驗的完整性?！彼谝淮卧L談中表示，“這將貫徹始終?！?br>
　　這引起一些專家的擔心，這些專家表示，Geron公司的療法顯效的機會不大，如果失敗或出現(xiàn)安全問題，會令整個研究領域遭受重創(chuàng)。對安全問題最大的擔心在于，如果在注射入患者體內(nèi)的混合物中存在任何胚胎干細胞，可能會形成腫瘤。

　　奧卡爾瑪博士表示批評人士沒有讀過該公司呈送給FDA的長達2.8萬頁的數(shù)據(jù)?！叭魏芜^度指責和阻礙這項試驗的做法都是不可取的。”他表示。

　　參加初步試驗的患者都必須是脊髓完全損傷的患者，沒有任何自發(fā)康復的機會，奧卡爾瑪博士表示。這樣，如果患者運動或感覺方面出現(xiàn)任何改善，可以歸結(jié)于治療取得的效果。

　　另外一家名為先進細胞技術(shù)的公司，正努力爭取FDA批準測試從人胚胎干細胞獲得的視網(wǎng)膜細胞用于治療眼底黃色斑點癥，這種眼科疾病可以引起嚴重的視力喪失。

　　在過去的幾年中，科學家對使用誘導多能干細胞替代胚胎干細胞感到鼓舞。

　　誘導多能干細胞從成年皮膚細胞或血液細胞獲得，可不需要人類胚胎細胞。如果來自患者自身的細胞能轉(zhuǎn)化成新組織，這種方法可避免患者免疫系統(tǒng)排斥移植細胞。而Geron公司的試驗還需暫時使用免疫抑制藥物。

　　不過，一些最近開展的實驗室研究表明，誘導多能干細胞在轉(zhuǎn)化成不同類型的組織方面，不如胚胎干細胞。

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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