基因療法是指通過分子生物學(xué)的方法,將基因?qū)牖颊唧w內(nèi)并讓其表達(dá),以治療某些疾病的方法?;虔煼ㄊ且环N非常新的醫(yī)療技術(shù),并不成熟,而且修改了人類本身的基因組,所以在得到大規(guī)模應(yīng)用之前仍需研究和檢驗(yàn)。
近日,科學(xué)家對(duì)造血干細(xì)胞進(jìn)行基因改造,試圖治療艾滋病。艾滋病病毒可以攻擊人的免疫T細(xì)胞,而免疫T細(xì)胞是由造血干細(xì)胞分化而來。所以如果讓造血干細(xì)胞含有抵抗艾滋病病毒的基因,就可以讓新生成的T細(xì)胞免受艾滋病病毒的感染。為了做到這一點(diǎn),科學(xué)家向造血干細(xì)胞中插入了3個(gè)基因。
第一個(gè)被插入的基因編碼一種RNA酶,它可以阻止細(xì)胞表面受體CCR5的合成。艾滋病病毒就是通過CCR5進(jìn)入細(xì)胞的。有些人天生就不具有CCR5基因,他們對(duì)艾滋病有天然的免疫力。2008年,德國醫(yī)生將不具CCR5基因的骨髓移植給一位同時(shí)患有艾滋病和白血病的病人,治愈了他的兩種疾病。
不過艾滋病病毒會(huì)產(chǎn)生變異,可以通過其它的方法進(jìn)入細(xì)胞。這樣的話,僅僅干擾CCR5是不夠的。科學(xué)家另外轉(zhuǎn)入了兩個(gè)基因。這兩個(gè)基因的產(chǎn)物都是RNA,它們可以抑制病毒組裝自己基因組的一個(gè)蛋白質(zhì)tat,并通過這種方式阻止病毒繁殖。
在體外完成對(duì)干細(xì)胞的基因改造以后,科學(xué)家將它們移植回病人的體內(nèi)。在4名受試患者中,有3位的造血干細(xì)胞在一年半至兩年內(nèi),長期地表達(dá)新基因的產(chǎn)物。同時(shí),也沒有出現(xiàn)明顯的,由載體病毒引起的副作用。
為了保證安全,研究人員在給病人移植骨髓時(shí),僅僅混入了一小部分基因改造過的細(xì)胞。不過,好消息是,隨著血液中病毒含量的增加,基因改造的細(xì)胞在選擇的作用下也會(huì)隨之增多。
這項(xiàng)研究的規(guī)模很小,只包含了四名患者。不過卻表明通過修改造血干細(xì)胞的基因組,可以讓它不斷地分化出具有新基因的細(xì)胞,讓這些新基因長時(shí)間穩(wěn)定地發(fā)揮作用。
參與研究的科學(xué)家Rossi說,他們下一步的目標(biāo)是進(jìn)一步增加具有新基因的細(xì)胞在病人身體中的數(shù)量。
來源:藥品資訊網(wǎng)信息中心
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