大型制藥公司目光投向一類藥物—孤兒藥

　　根據(jù)投資分析機構(gòu)Morningstar公司的一份研究報告，為了應(yīng)對不確定的發(fā)展前景，大型制藥公司將會把目光投向之前被忽略的一類藥物――孤兒藥（也稱罕見病藥）。Morningstar資深藥品分析師Damien Conover表示，這一領(lǐng)域所具有的成功潛力一直沒有被產(chǎn)權(quán)投資市場確認。

　　諾華打頭陣

　　FDA將孤兒藥定義為其所服務(wù)的美國病人數(shù)量少于20萬。在這一領(lǐng)域，處于領(lǐng)先地位的制藥企業(yè)是諾華公司，許多年前，諾華就認識到了其中蘊含的市場機會。

　　諾華旗下的藥物擇泰（Zometa）、格列衛(wèi)（Gleevec）、善得定（Sandostatin）以及Exjade在被推出時就取得了孤兒藥身份。今年，這些藥物的銷售總額預(yù)計將達到80億美元。

　　其他大型制藥公司無疑也注意到了這一市場。今年2月，葛蘭素史克公司宣布組建一個部門，專門從事孤兒藥的研發(fā)工作。

　　去年12月，輝瑞與以色列生物制藥企業(yè)Protalix BioTherapeutics公司達成協(xié)議，準(zhǔn)備開發(fā)用來治療戈謝病的藥物，并使之商業(yè)化。根據(jù)雙方達成的協(xié)議，輝瑞同意向Protalix支付6000萬美元的前期費用，并依據(jù)監(jiān)管進程再支付5500萬美元。兩家公司將分享該藥實現(xiàn)的銷售收入，并分擔(dān)由此產(chǎn)生的相關(guān)費用。

　　此前，Protalix報告稱，其在對這只名為taliglucerase alfa的孤兒藥所開展的一項臨床試驗中取得了不錯的成果。正是由于看到了這一點，輝瑞立即作出了采購行動。Protalix開發(fā)的這只藥物將Genzyme公司的Cerezyme展開競爭。有報告顯示，每名病人每年使Cerezyme的治療費用高達20萬~25萬美元。戈謝病患者終生都要服用它。

　　2008年，Cerezyme的年度銷售額達到12億美元，一舉跨入了“重磅炸彈”藥物的行列。不過去年，由于Genzyme公司在生產(chǎn)方面出了一些問題，Cerezyme的銷售額下降到了7.93億美元。

　　Morningstar公司分析師Conover表示，對輝瑞來說，這是一個具有足夠吸引力的市場。

　　誘人的市場

　　在孤兒藥成為“重磅炸彈”藥物的道路上，諾華生產(chǎn)的格列衛(wèi)無疑具有戲劇性。格列衛(wèi)最初的目標(biāo)人群是緩慢生長型骨髓癌病人，患者人數(shù)在50,000左右，而目前約有12萬名患者得益于該藥的治療。格列衛(wèi)每年的銷售額將近50億美元。

　　Conover表示，孤兒藥領(lǐng)域傳統(tǒng)上一直是生物科技公司的地盤，但是現(xiàn)在大型制藥公司有足夠的理由進軍這一領(lǐng)域。其中一個理由是，與面向大眾市場的傳統(tǒng)藥物相比，孤兒藥可以更容易、更快速地獲得監(jiān)管部門的批準(zhǔn)。

　　近年來，制藥領(lǐng)域發(fā)生了多起藥品安全事件，涉及默沙東、賽諾菲安萬特以及百時美施貴寶這些大型制藥公司，這已經(jīng)使得FDA更加重視規(guī)避風(fēng)險。而對于臨床急需的新藥，F(xiàn)DA會給予快速審批通道的待遇。

　　一道簡單的數(shù)學(xué)題

　　數(shù)據(jù)顯示，自從美國在1983年頒布《孤兒藥法案》以來，已經(jīng)有2116只藥物作為候選藥。與此同時，這項法案還激勵制藥行業(yè)掀起一股熱潮：開發(fā)用來滿足小部分病人尚未滿足的醫(yī)療需求。

　　在這2116只候選孤兒藥物中，有353只獲得了FDA的上市批準(zhǔn)，批準(zhǔn)率為16%。這一比例要低于各類已經(jīng)通過審批進程的藥物（大約65%）的批準(zhǔn)率。但是該類藥物的成本相對較低，而獲得的回報卻更高。按照《孤兒藥法案》，一家生物制藥公司可以在臨床開發(fā)成本上獲得50%的稅收抵免，以及各種撥款和合同，其中最重要的是獲得為期7年的獨家銷售權(quán)，而其他藥物只有5年。另外一個好處是：在獨家銷售權(quán)期滿之后，競爭對手們不會蜂擁而入，因為生產(chǎn)這類藥物的過程很復(fù)雜。

　　美國南加州大學(xué)藥物經(jīng)濟學(xué)教授Joel Hay表示，孤兒藥的銷售及推廣成本較低，很少需要專家推介藥品。那么，保險公司為什么不會對其高價大皺眉頭呢？

　　一只面向大眾市場的品牌藥所治療的病人可達數(shù)百萬之多，即使每名病人每天使用它的治療費用只有幾美元，但是累加起來相當(dāng)昂貴。但是，對于一只被20萬名病人使用的孤兒藥來說，即使單一劑量的治療費用達到1500美元，如果分攤到數(shù)量龐大的投保人群頭上，每個月增加的費用只有幾分錢。

　　咨詢機構(gòu)Medical Marketing Economics公司的首席執(zhí)行官、密西西比大學(xué)藥品管理學(xué)副教授Mick Kolassa表示，大多數(shù)大型制藥公司至少已經(jīng)將它們的一只腳伸進了孤兒藥市場。不過，制藥公司將需要適應(yīng)一種完全不同的文化，因為他們對這一領(lǐng)域了解不多。

　　與此同時，奧巴馬的醫(yī)療改革計劃讓大型制藥公司有了實施多元化發(fā)展的動力。Hay表示，目前來看，對藥品價格進行控制的威脅似乎更加可怕，但是，這些控制舉措將不適用孤兒藥。

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