美國臨床試驗證明：RNA干擾機制抑制致癌基因

　　美國科學(xué)家初步臨床試驗證明，核糖核酸（ＲＮＡ）干擾機制可用于抑制人體中重要致癌基因的表達。研究結(jié)果２１日發(fā)表在學(xué)術(shù)期刊《自然》網(wǎng)絡(luò)版。

　　納米微粒

　　美國加州理工學(xué)院一個研究小組研制出直徑約７０納米的微粒。微粒包含兩種聚合物、一種可綁定癌細(xì)胞表面接受器的蛋白質(zhì)、名為ｓｉＲＮＡ的核糖核酸。ｓｉＲＮＡ可以附著在信使核糖核酸（ｍＲＮＡ）上，抑制ＲＲＭ２基因的表達。這種基因?qū)谒亓霭┘?xì)胞繁殖起重要作用。

　　研究人員通過靜脈注射將納米微粒導(dǎo)入患者血液。微粒沿血管到達腫瘤，進入到細(xì)胞里。一旦進入細(xì)胞，納米微粒就會解體，釋放出ｓｉＲＮＡ。微粒其余部分極小，隨尿液排出體外。

　?。玻埃埃赌辏瑑擅绹茖W(xué)家因發(fā)現(xiàn)ＲＮＡ干擾機制獲得諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎。人們試圖將這一發(fā)現(xiàn)應(yīng)用于臨床，但面臨如何讓ＲＮＡ找到目標(biāo)的難題。

　　發(fā)出指令

　　研究項目帶頭人馬克·戴維斯接受路透社電話采訪時說：“我們在微粒中放入一個化學(xué)傳感器。當(dāng)它發(fā)現(xiàn)微粒已經(jīng)進入細(xì)胞，就會發(fā)出‘可以’指令，然后微粒就會解體，釋放出ｓｉＲＮＡ?！苯邮埽螅椋遥危怜煼ǖ暮谒亓龌颊吣[瘤活組織檢查顯示，進入腫瘤細(xì)胞的納米微粒數(shù)量與導(dǎo)入的納米微粒劑量相關(guān)。接受療法后，患者的ｍＲＮＡ和ＲＲＭ２水平都有所下降。在接受納米微粒劑量最多的一名患者身上，研究人員檢測到一段ｍＲＮＡ，它顯示，ｓｉＲＮＡ明顯對ｍＲＮＡ發(fā)生作用的位置正是研究人員預(yù)計ＲＮＡ干擾機制會起作用的位置。

　　研究人員說，所有這些表明，在人體中系統(tǒng)地控制ｓｉＲＮＡ可以抑制特定基因的表達。

　　更多試驗

　　為確保這種療法安全，研究人員需要獲得更多臨床試驗數(shù)據(jù)。戴維斯希望瞄準(zhǔn)特定基因用藥的療法不會帶來嚴(yán)重副作用?！拔蚁胱屇[瘤消失，同時保持患者生活質(zhì)量。我們現(xiàn)在向著這個目標(biāo)又邁進一步，”他說。科學(xué)家們歡迎研究成果，但認(rèn)為需要進一步臨床驗證。美國洛克菲勒大學(xué)分子生物學(xué)家托馬斯·圖施爾說：“這些納米微粒，能到達組織并產(chǎn)生可衡量的顯著效果，這令人激動?！钡J(rèn)為研究數(shù)據(jù)獲得于個別患者，“希望今后能確認(rèn)他們的發(fā)現(xiàn)”。

　　麻省理工學(xué)院生物醫(yī)學(xué)專家丹尼爾·安德森說：“在動物身上我們獲得大量激動人心的數(shù)據(jù)，但這些療法是否有用最終要在人身上得到評估，因此，這是一項重要成果，但我們的工作并沒有結(jié)束。”

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